A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) deu um passo significativo no tratamento de doenças raras ao aprovar o Elevidys, um medicamento inovador indicado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne. Esta aprovação marca a introdução da primeira terapia gênica para essa condição no Brasil. Considerando a gravidade da doença e a escassez de opções terapêuticas, a liberação ocorreu em caráter excepcional.
O medicamento, desenvolvido pela farmacêutica Roche, tem gerado discussões devido ao seu elevado custo de R$ 17 milhões por aplicação. Ainda assim, oferece uma nova esperança às famílias afetadas pela distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética que compromete a mobilidade e causa complicações cardíacas e respiratórias.
Como funciona o Elevidys?
A terapia gênica realizada pelo Elevidys utiliza um vetor viral para introduzir uma proteína que substitui a distrofina, ausente ou defeituosa nos pacientes. Aplicada por dose única intravenosa, esta abordagem tem demonstrado sucesso em restaurar a função muscular, contribuindo para a manutenção da capacidade motora das crianças tratadas.
O Elevidys é recomendado para um grupo específico de pacientes: crianças que ainda conseguem andar sem auxílio e que estão na faixa etária de 4 a 7 anos. A doença, geralmente diagnosticada entre os 3 e 6 anos de idade, é causada por uma mutação genética que impede a produção de distrofina, essencial para a saúde dos músculos.
Quem pode receber o tratamento?
Nem todos os pacientes com distrofia muscular de Duchenne são elegíveis para o tratamento com Elevidys. A Anvisa contraindica o medicamento para aqueles que possuem perdas em partes do cromossomo específicas nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD, ou que apresentam altos níveis de anticorpos contra o vetor viral usado na terapia.
A eficácia do Elevidys para crianças acima de 7 anos e que já tenham perdido a capacidade de locomoção, mesmo que parcialmente, ainda não foi completamente comprovada. Portanto, a indicação de tratamento permanece restrita à população mais jovem que ainda mantém mobilidade.
Judicialização e impactos no sistema de saúde
A inclusão do Elevidys no tratamento de saúde no Brasil não está isenta de desafios. Devido ao seu custo elevado, o medicamento tem sido alvo de decisões judiciais, com pacientes buscando acesso via liminares, dado que não é oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Em agosto de 2023, o Supremo Tribunal Federal (STF) suspendeu decisões judiciais que obrigavam o Ministério da Saúde a fornecer o medicamento, abrindo espaço para negociações entre as partes envolvidas.
Atualmente, a farmacêutica Roche segue os tramites para definir o preço do medicamento no Brasil junto à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), buscando equilibrar o acesso ao tratamento com a sustentabilidade econômica.
