Por determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), a União terá que garantir Zolgensma a uma criança de dois anos. O medicamento, que já foi conhecido como o mais caro do mundo, é usado para tratar atrofia muscular espinhal (AME) do tipo 1, doença rara que afeta o neurônio espinhal e, por consequência, as atividades motoras.
A decisão foi do mais novo ministro da Corte, Cristiano Zanin. Ele argumentou que a eficácia do remédio já foi comprovada e a idade da criança não poderia ser usada como restrição para fornecer a substância.
O medicamento teve sua aprovação incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS) no fim do ano passado. Ainda assim, a família da criança, que vive no Ceará, precisou ingressar com uma ação judicial para obter acesso ao remédio.
Conheça o remédio mais caro do mundo
• Para quem a medicação é indicada? Segundo o Ministério da Saúde, o remédio é para crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia. O SUS dispõe de outros dois fármacos usados no combate à doença — nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo. A bula da farmacêutica Novartis, no entanto, diz que o Zolgensma serve para crianças de até dois anos, a idade da menina.
• Como o remédio funciona? Identificado como "terapia gênica", o remédio é composto pelo ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque e contém material genético humano. A farmacêutica explica que o Zolgensma atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, o que ajuda o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente.
"O gene é entregue nas células alvo, usando um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos", diz a empresa. A substância é efetiva por que a AME "ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de um gene necessário" para produzir a SMN. Sem ela, há morte dos neurônios que controlam os músculos, os neurônios motores.
• Quanto custa o remédio? O custo é de US$ 2,1 milhões, o equivalente a R$ 10,4 milhões. Mas no Brasil, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) fixou o preço em 6,4 milhões e o governo garantiu um desconto para inclusão no SUS por R$ 5,7 milhões.
Com base no custo, o Zolgensma mantinha o título de fármaco mais caro do mundo até o ano passado. A substância caiu para a segunda posição, ficando atrás do Hemgenix, usado para casos de hemofilia B. O remédio é comercializado por cerca de R$ 3,5 milhões nos Estados Unidos, algo em torno de R$ 17,4 milhões na moeda brasileira.
• Quais os efeitos colaterais listados? A bula cita a possibilidade de hematomas ou sangramento por mais tempo do que o normal, se a criança tiver se machucado; pele cinza ou azulada; dificuldade para respirar; inchaços dos membros ou abdominal; vômitos; icterícia; e convulsões, entre outros.
