Terapia genética revolucionária cura pacientes com hemofilia
Paciente que participou de testes disse que sua vida agora é "completamente normal", tendo crescido com medo de se machucar.
Uma terapia "revolucionária" praticamente curou pessoas com hemofilia B, segundo médicos britânicos. O tratamento corrige um defeito genético que impede o sangue de coagular completamente, interrompendo sangramentos.
Elliott Mason, que fez parte do estudo que testou a terapia, diz que sua vida agora parece "completamente normal".
A equipe médica diz que a maioria dos adultos com hemofilia pode ser curada nos próximos três anos com a terapia.
Desde o dia em que Elliott nasceu, ele foi incapaz de produzir o suficiente de uma proteína crucial chamada fator de coagulação IX. Quando as pessoas sofrem um corte na pele, o fator de coagulação IX é uma das proteínas que interrompe o sangramento.
Como muitos hemofílicos, Elliott cresceu com medo de se machucar. Ele conta que seus professores "me envolviam em plástico bolha". O esporte que ele mais queria jogar — rúgbi — estava completamente fora de cogitação.
"Não gostava do fato de ser diferente e incapaz de fazer as coisas", diz ele.
A certa altura, Elliott tomava injeções de fator IX a cada dois dias para evitar que sofresse um sangramento potencialmente fatal.
Mas ele conseguiu se manter saudável, ao contrário de muitos outros com hemofilia que enfrentam graves danos nas articulações devido ao sangramento.
"Temos muitos pacientes jovens em torturante agonia e não há nada que possamos fazer para reverter o dano nas articulações", diz Pratima Chowdary, professora do Royal Free Hospital e da Universidade College London, que trabalhou na pesquisa.
Terapia genética
Elliot recebeu um vírus criado a partir de engenharia genética que continha instruções para produzir o fator IX ausente.
O vírus age como uma espécie de "carteiro microscópico" que entrega as instruções ao fígado, que então começa a produzir a proteína de coagulação.
Elliott recebeu a infusão em apenas uma sessão, que demorou cerca de uma hora.
Ele se lembra de ter ficado surpreso ao ver a quantidade de fator IX em seu sangue saltar de apenas 1% dos níveis normais para o normal.
As descobertas, publicadas no periódico científico New England Journal of Medicine, mostraram que nove em cada 10 pacientes que receberam a terapia não precisaram de novas injeções de fator IX de coagulação.
"Não fiz nenhum outro tratamento desde que fiz minha terapia; é tudo realmente um milagre. Bem, é ciência, mas parece um milagre para mim", diz Elliott.
"Minha vida é completamente normal, não há nada que eu tenha que parar e pensar 'como minha hemofilia pode afetar isso?'", diz Elliott. Agora ele pode esquiar e andar de moto, por exemplo.
"Estamos muito animados com os resultados", diz a professora Chowdary.
Ela diz que houve um "impacto revolucionário" na vida dos pacientes cerca de um ano após a terapia, quando eles percebiam: "Não preciso me preocupar com minha hemofilia".
Esse estudo é apenas o mais recente de uma série de avanços no tratamento da hemofilia A e B.
Chowdary diz que agora está procurando um novo desafio, já que a cura da hemofilia "será uma realidade para a maioria dos adultos nos próximos um a três anos".
Mas ainda há perguntas que precisam ser respondidas:
- Quanto custarão as terapias genéticas? As atuais injeções de fator de coagulação podem custar entre 150 mil e 200 mil libras (até R$ 1,6 milhão) por paciente por ano
- Quanto tempo dura o tratamento? Estudos indicam que ele dura pelo menos uma década, mas ninguém sabe ao certo
- Quão cedo na vida a terapia pode ser administrada? Antes dos 12 anos, o fígado ainda está em desenvolvimento, mas os cientistas esperam que a terapia possa ser usada depois dessa idade
Clive Smith, presidente da Haemophilia Society, ONG de apoio a hemofílicos, diz: "Esses dados iniciais são promissores, mas continuamos a monitorar os testes de terapia genética de perto e com cautela, como acontece com todos os novos tratamentos".
"Se eles se mostrarem seguros e eficazes, o NICE [Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados] e o NHS [sistema britânico público de saúde] devem trabalhar juntos para disponibilizar esses tratamentos inovadores".
- Texto originalmente publicado em https://www.bbc.com/portuguese/geral-62249613
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