Terapia gênica reconstitui visão de 10 crianças na Itália
Estudo com medicamento novo foi realizado em Nápoles
Um estudo da Azienda Ospedaliera da Universidade Luigi Vanvitelli, de Nápoles, na Itália, conseguiu restituir a visão de 10 crianças provenientes de várias partes do país, informou a instituição nesta segunda-feira (18).
Todos usaram uma nova terapia gênica, o medicamento Luxturna, que foi aprovado nos Estados Unidos em 2017 e na União Europeia em 2018. Com a substância voretigeno neparvoveque, ele é focado para tratar de distrofias hereditárias da retina, ligadas ao gene RPE65, causando uma doença rara na visão.
Esse tipo de problema é estudado na universidade Vanvitelli há cerca de 15 anos em parceria com a Fondazione Telethon e o Children Hospital da Filadélfia, dos Estados Unidos.
O sucesso dos tratamentos também para outras doenças faz com que Nápoles seja referência na Itália para problemas sérios de visão e, segundo a instituição, mostra como a colaboração entre público e privado pode garantir que pacientes, que até pouco tempo não tinham a possibilidade de cura, tenham acesso a terapias inovadoras.
"Os 10 pacientes hoje podem escrever, ler e mover-se com autonomia. Os resultados que conseguimos obtiveram um alargamento do campo da visão, um aumento da capacidade de enxergar de perto e de longe e em condições de baixa luminosidade. Isso tem um enorme valor científico e clínico ao mostrar que, em uma doença degenerativa, a via do tratamento precoce é a vencedora", disse a professora de Oftalmologia e diretora da Clínica Ocular da universidade, Francesca Simonelli.
A especialista contou que, em 2019, a instituição tratou os dois primeiros pacientes após receber a autorização da Agência Italiana de Medicamentos (Aifa) e que, "dois anos depois de terapias, podemos confirmar a absoluta estabilidade dos resultados e um bom perfil de segurança, em dados que nos deixam confiantes que as conquistas em termos de capacidade visual durem por um longo período".
Já o reitor da universidade, Gianfranco Nicoletti, agradeceu ao apoio da região da Campânia, que investe em terapias gênicas e nos profissionais da instituição pelo "excelente trabalho desenvolvido e que nos coloca entre os primeiros centros da Europa para o tratamento em idade pediátrica".
Conforme a instituição, tratar um paciente que sofre de distrofia hereditária da retina com terapia gênica requer tanto um percurso preparatório como um processo de administração do medicamento extremamente complexo e que terá longa duração.
A clínica da universidade é a primeira do país a obter o certificado para esse tipo de uso e inclui não apenas uma especialidade, mas uma equipe altamente especializada de médicos, cirurgiões, farmacêuticos hospitalares, enfermeiros e técnicos que precisam trabalhar "em sinergia".
"Estamos particularmente animados que o nosso Centro, que na Europa tem o maior número de pacientes pediátricos tratados com Luxturna, pode escrever essa nova página da medicina com a região da Campânia. Agora nós temos à disposição uma terapia tal que permite oferecer aos pacientes e as suas famílias uma esperança real", conclui Simonelli. .
