Como é o Zolgensma, remédio esperado por menino que morreu aos 3 anos
Criança morreu um dia após governo depositar valor de R$ 7,4 milhões para compra do medicamento
O pequeno Vinícius de Brito Samsel, de 3 anos, morreu na quarta-feira (16) em decorrência da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O falecimento ocorreu apenas um dia após o governo federal liberar os recursos necessários para a família adquirir o Zolgensma, remédio que trata a doença e um dos mais caros do mundo.
Produzido pela suíça Novartis, o Zolgensma promete neutralizar em crianças de até dois anos os efeitos da AME — doença causada pela falta do gene SMN1, que produz uma proteína necessária para o movimento dos músculos. A condição produz atrofia progressiva, dificultando a movimentação dos pacientes, e a incidência é de um entre 10 mil nascidos vivos.
O Zolgensma é uma terapia genética, ou seja, adiciona o gene faltante ao paciente. O SMN1 é envolto em uma cápsula de vírus, para que o transporte seja efetivado e, em uma dose única, as cápsulas com o gene são introduzidas na corrente sanguínea.
Em poucos minutos, os anticorpos de nosso corpo degradam as cápsulas e liberam o SMN1. Em seguida, ele vai para o interior de neurônios motores e cumpre a função de produzir a proteína necessária para a cura da doença.
A família de Vinícius travava uma batalha para conseguir o medicamento, que só foi liberado após o STF (Supremo Tribunal Federal) obrigar a União a pagar os cerca de R$ 7,4 milhões para arcar com o tratamento. A criança faleceu antes que o remédio fosse administrado.
