Cientistas dos EUA divulgam novas ferramentas poderosas para corrigir falhas genéticas
Cientistas dos Estados Unidos divulgaram nesta quarta-feira duas novas ferramentas de alteração molecular feitas para corrigir mutações que causam a maioria das doenças genéticas humanas, algumas ainda sem tratamento conhecido.
Uma técnica, de David Liu, da Universidade de Harvard e do Instituto Broad do MIT e Harvard, oferece uma maneira altamente precisa para corrigir erros de letra única em genes, que são faixas do ácido desoxirribonucleico, ou DNA.
Uma segunda, do biólogo molecular do Instituto Broad Feng Zhang, foca na edição do ácido ribonucleico, ou RNA, que carrega as instruções genéticas para produção de proteínas, sem alterar o DNA.
As duas técnicas foram criadas a partir da inovadora ferramenta de edição de genes CRISPR-Cas9, um tipo de tesoura molecular para aparar partes indesejadas do genoma humano para substituir por novas faixas de DNA. O genoma consiste em seis bilhões de letras DNA, ou bases químicas.
Em artigo publicado nesta quarta-feira no jornal Nature, Liu e colegas explicaram seu trabalho pioneiro chamado edição de base. Diferentemente da CRISPR, que causa rupturas no DNA, a edição de base corrige quimicamente erros de letra única no DNA.
"A CRISPR é como tesoura e editores de base são como lápis", disse Liu em comunicado.
A edição de base lida com as quatro bases químicas do DNA: adenina (A), citosina (C), guanina (G) e timina (T). São necessárias duas bases para formar pares de base, que compõem degraus na escada espiral de DNA, e elas seguem regras específicas - C forma par com G e T forma par com A.
Erros de letra única, chamados de mutações pontuais, podem dar origem a doenças genéticas. No ano passado, a equipe de Liu descreveu um editor de base que pode alterar pares de base CG para pares AT.
Em um artigo publicado em setembro, pesquisadores da Universidade Sun Yat-sen, na China, descreveram ter usado o sistema para corrigir uma falha genética que causava desordem sanguínea chamada beta-talassemia em embriões humanos.
Para o estudo mais recente, pesquisadores do laboratório de Liu projetaram uma enzima inteiramente nova que pode converter um AT para um par GC, algo que anteriormente não era possível.
O objetivo da pesquisa foi excitante porque cerca de metade das 32 mil mutações pontuais associadas a doenças são causadas quando um par de base GC erroneamente se torna um par AT em um ponto específico no genoma.
"Eles criaram uma enzima que é muito específica e muito eficaz", disse Dana Carroll, especialista em edição de genes na Universidade de Utah e que não estava envolvida na pesquisa. "Realmente foi um esforço heróico e lindamente bem feito".
Carroll disse que edição genética de enzimas será útil para estudos práticos e de pesquisa na medicina e possivelmente na agricultura.
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